治療罕見變性多發性神經病的創新藥維達全在華獲批

時間: 2020-02-12 15:51:11 瀏覽(1952)評論(0)點贊(0)收藏(0)

2020年2月12日,全球首個轉甲狀腺素蛋白穩定劑口服制劑維達全(氯苯唑酸葡胺軟膠囊,Vyndaqel,20mg)于2月5日獲得中國國家藥品監督管理局批準,用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經病(ATTR-PN)I期癥狀性成人患者,以延緩其周圍神經功能損害。輝瑞生物制藥集團中國區總裁Andreas Penk表示:“輝瑞一直以‘為患者帶來改變其生活的突破創新’為目標,輝瑞罕見病新藥維達全在中國的獲批上市,將填補此前我國在轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經病(ATTR-PN)I期癥狀性成人患者治療領域無有效藥物的空白,積極助力臨床醫生為該類罕見病患者帶來有效治療方案。”

ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經退行性疾病

ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經退行性疾病,其發病原理是由于轉甲狀腺素蛋白(TTR)四聚體不穩定導致單體異常折疊,形成了淀粉樣物質沉積。該病是一種累及多系統的疾病,主要表現為對稱性由肢體遠端向近端進展的神經功能障礙,可累及運動、感覺及自主神經,并可伴有心臟、腎臟、眼部等其他臟器受損。ATTR-PN為成年患者發病,約在起病后10年左右,逐漸進展至終末期。目前我國不同地區在神經內科、眼科和心內科已陸續報道該病。由于ATTR-PN的臨床特點易與其他臨床常見疾病相混淆,加之病例罕見令臨床醫生對其缺乏認識,獲得病理和基因診斷的機會也有限,導致該病的診斷延誤。

輝瑞創新藥 助力中國ATTR-PN患者治療

在維達全出現以前,國際上沒有獲批治療ATTR-PN的藥物,可用的治療方案僅僅為對癥治療,患者的預后并不理想。維達全填補了這一空白,提升了患者對疾病治療的信心。

輝瑞生物制藥集團中國區總裁Andreas Penk表示:“輝瑞一直以‘為患者帶來改變其生活的突破創新’為目標,愿意在中國罕見病領域,不斷開拓發展,滿足更多中國患者尚未滿足的需求。此次維達全的獲批,將為這些身患罕見的致死性疾病卻無獲批藥物可供治療的ATTR-PN 患者提供了全新的治療方案。未來,輝瑞也將繼續不斷的把創新藥物引入中國,讓更多的罕見病患者能夠得到更好的治療。 

維達全2011年首次在歐盟獲得批準治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變多發神經病(ATTR-PN),用于早期癥狀性多發神經病的成年患者以延緩周圍神經損傷。目前維達全已在英國、德國、法國、日本、韓國巴西、墨西哥、阿根廷俄羅斯等超過45個國家和地區獲批治療ATTR-PN。

  • 點贊

評論原文:

評論原文X

關注
工作:
天津11选5遗漏号